RNA堿基編輯及其在疾病治療中的研究進(jìn)展

摘要： 基于CRISPR的堿基編輯器是生物學(xué)研究的強(qiáng)大工具,并為遺傳病的治療帶來新的希望.然而, DNA堿基編輯器的潛在脫靶效應(yīng)卻帶來了治療上的風(fēng)險(xiǎn).相比之下, RNA水平的堿基編輯具有相對(duì)靈活、可逆且風(fēng)險(xiǎn)較低的特點(diǎn),并在糾正疾病相關(guān)點(diǎn)突變方面取得了重大進(jìn)展,對(duì)生物學(xué)基礎(chǔ)研究和治療學(xué)的發(fā)展產(chǎn)生了深遠(yuǎn)的影響.本文總結(jié)了新興的基于A-to-I、C-to-U、假尿嘧啶修飾等的RNA堿基編輯器... （共16頁）