單堿基編輯技術(shù)在治療遺傳性貧血中的應(yīng)用

摘要： 單堿基編輯器(base editors, BEs)是一類基于CRISPR/Cas系統(tǒng)或轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)子陣列蛋白(transcription activator-like effector, TALE)基因編輯技術(shù)的新興堿基編輯器。該類編輯器既不需要引入DNA雙鍵斷裂，也不需要供體DNA,可針對基因組單個堿基進(jìn)行精準(zhǔn)替換，與以前的基因編輯技術(shù)相比，單堿基編輯器具有副產(chǎn)物更少、堿... （共9頁）